Hoitovaihtoehdot

SMA vaikuttaa kaikkiin eri tavoin, joten myös hoidon tavoitteet ja odotukset ovat erilaiset. On tärkeää ottaa nämä huomioon, kun keskustelet lääkärisi kanssa hoitovaihtoehdoista.

Kuvissa/videoissa esiintyvät henkilöt ovat oikeita potilaita, ja heidän tarinoidensa käyttämiseen on saatu potilaiden ja heidän perheidensä suostumus. Valokuvat on tarkoitettu vain havainnollistamistarkoituksiin.

MITÄ HOITOVAIHTOEHTOJA SMA:HAN ON OLEMASSA?

SMA:n oireet pahenevat ajan myötä, jos sinä tai lapsesi ette saa hoitoa. Mutta mitä hoitoja on olemassa? 

Monialainen lähestymistapa on tärkeää. Neurologit ja lastenneurologit työskentelevät SMA:ta sairastavien potilaiden ja/tai perheiden kanssa koordinoidakseen hoidon eri osa-alueita, kuten fysioterapiaa sekä ravitsemus- ja hengityshoitoa.

Tämän lisäksi on olemassa hoitoja, jotka kohdistuvat suoraan tautiin. Niitä kutsutaan taudin kulkuun vaikuttaviksi hoidoiksi. Näillä hoidoilla pyritään stabiloimaan ja/tai hidastamaan taudin etenemistä lisäämällä SMN-proteiinin määrää.
SMN-proteiinin puute on ominaista SMA:lle.

YLEISKATSAUS
HOITOVAIHTOEHTOIHIN

Tällä hetkellä SMA:n hoitoon on käytössä kolme taudin kulkuun vaikuttavaa hoitoa.5-7

Koska SMA on etenevä sairaus, hoito aloitetaan mahdollisimman pian diagnoosin jälkeen hoitotulosten parantamiseksi.8 Valittava hoito riippuu potilaan iästä, SMA:n tyypistä, SMN2-kopioiden määrästä ja siitä, miten hoito vaikuttaa SMN-proteiinien lisäämiseen elimistössä.4,9 Huomioon otetaan myös potilaan/huoltajan mieltymykset antoreitistä, sairauden monimutkaisuus ja hoidon saatavuus, joka voi vaikuttaa hoidon valintaan.8

Nusinerseeni
 

Nusinerseeni on tarkoitettu 5q SMA:n hoitoon. Se annetaan injektiona alaselkään, jota kutsutaan lannepistoksi.

Pakkausseloste1

Onasemnogee-
niabeparvoveekki

Onasemnogeeniabeparvoveekki on tarkoitettu 5q SMA:n hoitoon, kun potilaalla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio ja tyypin 1 kliininen diagnoosi tai enintään 3 SMN2-geenin kopiota. Se annetaan injektiona suoraan laskimoon (laskimonsisäinen injektio).

Pakkausseloste2

Risdiplaami
 

Risdiplaami on tarkoitettu 5q SMA:n hoitoon potilaille, joilla on tyypin 1, 2 tai 3 SMA:n kliininen diagnoosi tai yhdestä neljään SMN2-kopiota. Se annetaan suun kautta.

Pakkausseloste3

Huomaa: nämä yleiskatsaukset perustuvat viranomaisen hyväksymiin valmisteyhteenvetoihin, lokakuu 2023.

Muita näkökohtia

Jos sinun (tai jonkun, jota hoidat) on tarpeen vaihtaa lääkehoidosta toiseen, lääkärisi keskustelee kanssasi siitä, miten olet edistynyt tai et ole edistynyt nykyisellä hoidolla ja mitä odotuksia vaihtamiseen liittyy. Tämä pätee erityisesti SMA-tautia sairastavien vauvojen ja pienten lasten kohdalla, koska heillä on enemmän hoitovaihtoehtoja käytettävissään. Huomaa, että näiden taudin kulkuun vaikuttavien hoitojen haittavaikutukset ovat erilaisia. Lääkärisi tai lapsesi lääkäri voi antaa niistä lisätietoa.

HOIDON TAVOITTEET JA ODOTUKSET

Jokaisella SMA:ta sairastavalla henkilöllä on erilaiset hoidon tavoitteet ja odotukset. On tärkeää keskustella näistä tavoitteista ja odotuksista lääkärisi (tai lapsesi lääkärin) kanssa. Hoitava lääkäri määrittelee miten hoitotavoitteita seurataan.

Tutkimus, jossa haastateltiin potilaita ja/tai omaishoitajia, osoitti, että taudin vakiintuminen ja motorisen toiminnan säilyminen kuvastavat edistystä SMA:ta sairastaville.12

Tässä tutkimuksessa SMA:ta sairastavilta henkilöiltä kysyttiin heidän hoito-odotuksistaan ja siitä, mitä oireita he haluavat hoidon auttavan vakauttamaan tai parantamaan:13

Vastaajat, joilla oli
SMA tyyppi I ja II

Asettivat hoidon odotukset tärkeysjärjestykseen seuraavien oireiden suhteen:

  • Pureskelu ja nieleminen
  • Käsien käyttö

yleisten oireiden lisäksi.

Vastaajat, joilla on
SMA tyyppi III

priorisoivat hoito-odotukset seuraavien oireiden ympärille:

  • Jalkojen käyttö
  • Käsien käyttö

yleisten oireiden lisäksi.

Oletko asettanut itsellesi tai lapsellesi hoitotavoitteita?

Seuraavassa on joitakin esimerkkejä siitä, mitä muut SMA-potilaat ja hoitajat ovat ilmaisseet tärkeinä hoitotavoitteina.

Pureminen ja nieleminen -kuvake

Pureskelu ja
nieleminen

Sängyssä kääntyminen -kuvake

Kääntyminen sängyssä

Siirtymät tuolista sänkyyn -kuvake

Siirtyminen
tuolista sänkyyn

Nouseminen tuolilta -kuvake

Tuolista nouseminen

Portaiden kiipeäminen -kuvake

Portaiden kiipeäminen

Näppäimistön tai puhelimen käyttäminen -kuvake

Näppäimistön/
puhelimen käyttö

Enemmän itsenäisyyttä -kuvake

Itsenäisempi elämä

Pukeutuminen itsenäisesti -kuvake

Itsenäinen
pukeutuminen

Osallistuminen sosiaalisiin aktiviteetteihin -kuvake

Osallistuminen
sosiaaliseen toimintaan

Työnteon jatkaminen -kuvake

Työnteon jatkaminen

Perheen perustaminen -kuvake

Perheen
perustaminen

Henkilökohtaisesta hygieniasta huolehtiminen itsenäisesti -kuvake

Henkilökohtaisesta
hygieniasta huolehtiminen itse

OTA YHTEYTTÄ

saadaksesi lisätietoja siitä, miten voit olla osa SMA-yhteisöä

Tutustu yhteisöihin

Kuvissa/videoissa esiintyvät henkilöt ovat oikeita potilaita, ja heidän tarinoidensa käyttämiseen on saatu potilaiden ja heidän perheidensä suostumus. Valokuvat on tarkoitettu vain havainnollistamistarkoituksiin.